近日，成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”）递交的拟用于治疗高脂血症的siRNA药物LDR1259注射液临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）默示许可。

关于高脂血症

高脂血症是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）发生的核心危险因素。根据美国心脏协会（AHA）2026年最新发布，以ASCVD为主的心血管疾病（CVD）仍居全球致死原因首位。报道数据表明，2021年全球CVD患病人数超6亿，因CVD死亡人数约1941万，约占全球总死亡人数的三分之一。据统计，我国血脂异常患者达4.78亿，知晓率、治疗率和控制率仅分别为11.7%、10.1%和4.8%。2020年高LDL-C导致约81万例心血管死亡，较2010年增长94%，ASCVD疾病负担尤为严峻。且根据《中国血脂管理指南（2023年）》，我国面临的ASCVD疾病负担呈持续上升趋势，血脂管理刻不容缓。

在血脂管理方面，2026年ACC/AHA血脂异常管理指南继续推荐低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）作为降脂治疗的首要目标。然而，越来越多的证据表明脂蛋白(a)［Lp(a)］同样参与ASCVD的病理生理过程，且已成为一个关键的、独立的、由基因决定的危险因素。Lp(a)水平主要受遗传决定，不受年龄、性别、饮食及他汀类药物影响，即使患者LDL-C已达标，Lp(a)升高人群发生ASCVD的风险仍持续存在，构成显著的残余心血管风险。

目前全球尚无获批的直接靶向降低Lp(a)的药物。因此，开发能够同时降低LDL-C与Lp(a)的治疗策略，有望填补当前血脂管理中的重大临床空白。

关于LDR1259

LDR1259注射液是先衍生物通过独有的DIRECT技术平台自主研发的多靶点siRNA药物。在临床前研究中，LDR1259能够同时高效抑制PCSK9和LPA mRNA的表达，持续降低PCSK9和Lp(a)蛋白的水平，从而持续降低血液中LDL-C和Lp(a)。除此之外，LDR1259已在临床前研究中展示了优异的有效性和安全性，预期可以实现每半年至一年给药一次，有望给高脂血症患者提供新的治疗选择！

关于先衍生物

成都先衍生物技术有限公司（Leaderna Therapeutics Ltd.）是一家由上市公司前高管与海外高层次引进人才共同创建的生物技术公司。公司于2022年正式成立，聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，组建了高水平研发团队，建立了高效的小核酸修饰，肝外递送和双靶点干扰技术平台，并在代谢、心脑血管等慢病领域建立了小核酸新药管线，旨在开发具有潜在同类最佳（Best in class）或全球首创（First in class）的小核酸新药。目前，公司在高血压，减重代谢和高血脂领域已共计3款小核酸药物进入临床开发阶段。