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创建时间:2020-08-06当前位置: 首页 >> 行业动态 >> 展会动态

国家药监局开先河,CAR-T疗法拟纳入突破性治疗名单

8月5日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示了“1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂”纳入拟突破性治疗名单。
  
  据了解,这是自国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》文件等3个重磅文件之后,CDE网站设置的“突破性治疗专栏”首次公示品种,这也意味着这项特殊审评通道已经开始正式启动。
    
  根据新发布的试行文件,突破性治疗药物适用范围为药物临床试验期间,用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。
  
  药审中心相关负责人解释说:“申请人需要在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。”
    
抗肿瘤药更受益于BTD
  
  近些年,新药研发愈发困难,不仅仅是单纯的投资成本浩大,药品审评部门对新药申请越加严格,更是全球各大药企所面临的共性问题。能获得药品审评部门的青睐与支持,对于任何一家企业来说都是一种奢求,而业界似乎找到了一种较为实用的途径,那就是“突破性疗法”的认定。
  
  以美国为例,2012年7月9日,《美国食品药品管理局安全和创新法案》(FDASIA)签署成为法律,其中第902条提出一项新指定:新药物的“突破性疗法认定”。由此,“突破性疗法”以“合法”的身份进入新药审批当中。
  
  采访中,记者也了解到,处于研发阶段的“新药”如若获得美国FDA“突破性疗法”的认定,往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。
  
  数据显示,2012年7月-2015年2月,FDA共收到275份“突破性疗法认定”(BTD)申请,其中授权77项,否决144项;共有20个新药经该通道上市,其中13个为首次获批的创新药。按治疗类别,可划分为:癌症(42.9%)、感染性疾病(15.9%)、罕见遗传性疾病(14.3%)、心血管疾病(4.8%)、其他疾病(22.2%)。
  
  抗肿瘤药物相比于其他类药物更多受益于“突破性疗法”,FCS通过仔细研究2013至2015三年之间获批的29个抗肿瘤药发现,其中41%获得“突破性疗法认证”,其获批时间比FDA承诺的决定时间平均提前了2.9个月。
  
  那么,如何证明相关药物在临床有意义的终点方面存在实质性改善?
  
  上述负责人指出,初步临床试验证据必须显示,与现有治疗药品相比,在一个或多个“临床有意义”的终点上,可证明药品具备“实质性改善”。确定与现有治疗药品相比,改善是否是实质性的是一个判断问题,取决于治疗效果的程度和观察到的临床结果的重要性,治疗效果的程度可包括效果的持续时间。
  
  一般来讲,初步临床证据应显示出超过现有治疗药品的明显优越性。在没有现有治疗药品,或者现有治疗药品仅显示出适度的响应,以及新治疗药品显示出对重要临床结果的影响情况下,这种改善将是清晰的。在存在有效的现有治疗药品的情况下,显示具有实质性改善更具挑战性。
    
中国尚无CAR-T获批
  
  根据CDE公示信息,今年7月10日LCAR-B38M申请了突破性治疗品种,并于8月5日拟纳入突破性治疗品种名单,公示时间截止8月12日。纳入理由及依据为:符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布等三个文件的公告》(2020年第82号)有关要求,同意纳入突破性治疗药物程序。
  
  采访中,记者了解到,除了传奇生物的LCAR-B38M之外,还有另外两家公司早前也宣布向NMPA提交了突破性治疗药物申请。分别是再极医药FLT3/FGFR双靶点抑制剂MAX-40279,治疗FLT3野生型急髓性白血病(AML);李氏大药厂PD-L1抗体ZKAB001,用于治疗复发及转移性宫颈癌。但截至目前,CDE尚未公示相关信息。
  
  值得一提的是,目前全球已有三款CAR-T疗法获批上市,分别是诺华(Novartis)的Kymriah被FDA批准用于治疗3-25岁的B细胞急性淋巴性白血病复发或不符合标准治疗的患者;吉利德科学(Gilead Sciences)公司旗下Kite Pharma的Yescarta被FDA批准用于两次治疗失败后的成人B细胞淋巴瘤患者,以及Kite Pharma第二款CAR-T疗法Tecartus被FDA批准用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。在中国,尚未有CAR-T疗法获批上市。
  
  ASCO年会发布的数据显示,在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的CARTITUDE-1的1b/2期临床试验中,LCAR-B38M中位随访时间为11.5个月时,所有患者对治疗均有反应,并且为持久的深度反应。其中,ORR保持100%,86%的患者达到了严格的完全缓解,9个月无进展生存率为86%。截至数据截止时,29例患者中有22例仍存活并且疾病无进展。
  
  另外,LCAR-B38M为研究性的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,用于接受过既往包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者。
  
  多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病,其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑,因此容易出现各种细菌性感染。发病率估计为2~3/10万,男女比例为1.6:1,大多患者年龄>40岁。(来源:CDE)

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