11月2日，欧洲药监机构首次批准了由荷兰一家小型生物技术公司UniQure生产的基因治疗药物Glybera，该药被用来治疗遗传性疾病脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD），这对修补基因缺陷的新颖医疗技术领域来说，无疑具有里程碑意义。
欧洲委员会的正式批准，为Glybera在明年夏季上市铺平了道路，目前，该药的费用为120万欧元（约160万美元），创下了高价药的新纪录。
在经历了20多年的临床试验和一系列失败后，Glybera的获批将极大地提升基因治疗领域的市场前景。
UniQure公司表示，未来会有更多这样的药物研发公司跟进，并认为基因药物的定价是合理的。“因为它们可以恢复自然的身体功能，并不只是提供短期的修复。”该公司首席执行官乔恩•爱德格（Joern Aldag）说，与传统蛋白质替代战略相比，基因药物为患者提供了更大的临床益处。
LPLD患者无法处理血液中的颗粒脂肪，可能会发生急性和潜在致命性胰腺炎。目前，UniQure正在与政府部门合作，计划在明年下半年推出Glybera之前，形成定价战略。
